Препарат для лечения пигментного ретинита методом генной терапии получила статус орфанного
Американская биотехнологическая компания Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC), специализирующаяся на разработках в сфере генной терапии, объявила, что американский регулятор FDA* присвоил орфанный** статус ее препарату (product candidate), предназначенному для лечения Х-сцепленного пигментного ретинита.
Этот продукт, предназначенный для лечения пигментного ретинита, вызванного мутациями гена RPGR, примерно год назад получил аналогичный статус от Европейской комиссии.
Платформа генной терапии Applied Genetic Technologies основана на вирусном векторе, при этом для доставки функционального гена к клеткам пациента используют аденовирус.
В настоящее время ведутся клинические испытания этого препарата (фаза 1/2). Первые результаты эксперимента показали безопасность использования нового лекарства. У большинства пациентов возникало только воспаление глаз при терапии, которое достаточно просто вылечивалось с помощью кортикостероида. Более серьезных побочных явлений при этом не наблюдалось, а само лечение в целом легко переносилось пациентами.
AGTC ранее получила аналогичный статус от FDA и Европейской комиссии для препаратов (также пока product candidate), которые предназначены для лечения Х-сцепленного ретиношизиса и ахроматопсии***, которые вызываются мутациями генов CNGA3 и CNGB3.
* FDA (Food and Drug Administration, Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов) - агентство Министерства здравоохранения и социальных служб США. Управление занимается контролем качества пищевых продуктов, лекарственных препаратов, косметических средств и некоторых других категорий товаров, а также осуществляет контроль за соблюдением законодательства и стандартов в этой области.
** Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
*** Ахроматопсия – это тяжелое заболевание зрительного аппарата, при котором полностью нарушается восприятие цветов. Таким образом, человек видит все окружающие его предметы в черно-белом цвете. Причиной появления ахромазии чаще всего является наследственность.
Источник: Healio