Препарат PYC Therapeutics для лечения пигментного ретинита успешно проходит испытания
Биотехнологическая компания PYC Therapeutics объявила о том, что ее исследовательский РНК-препарат VP-001 для лечения пигментного ретинита типа 11 (RP11) восстановил функцию пигментного эпителия сетчатки в модели на базе клеток, полученных от пациентов с пигментным ретинитом.
Пигментный эпителий сетчатки — это самый наружный слой сетчатки, который является частью т.н. гематоретинального барьера, который предотвращает проникновение в ткань сетчатки крупных молекул из кровеносных сосудов. К функция этого слоя относится также ввод питательных веществ в сетчатку и отвод продуктов распада, в частности, погибших светочувствительных клеток. Именно клетки пигментного эпителия повреждаются при пигментном ретините типа 11, что влечет за собой и повреждение фоторецепторов.
Как заявил генеральный директор PYC в США Сахм Нассери (Sahm Nasseri),
Этот результат укрепляет нашу уверенность в эффективности VP-001 и является основой для начала подготовки к клиническим испытаниям. Разрушение гематоретинального барьера является основным фактором потери зрения у пациентов с RP11. Этот результат испытаний дал нам лучшую неклиническую демонстрацию того, что VP-001 имеет потенциал для исправления этой проблемы у пациентов.
Клетки пигментного эпителия сетчатки создают барьер вокруг глаза, когда клетки этого типа соединяются друг с другом через "плотные соединения", образуя слой плотно упакованных клеток, содержащих большое количество пигмента. Эти клетки имеют форму шестигранной призмы и обычно организованы в линию. Этот "слой" клеток пигментного эпителия образует внешний гематоретинальный барьер, который предотвращает просачивание жидкости в сетчатку и ее повреждение. В то же время они позволяют контролируемому потоку питательных веществ поддерживать функционирование сетчатки и обеспечивать нормальное зрение.
У пациентов с RP11 теряются два элемента функции пигментного эпителия сетчатки:
- Нарушается функциональность отдельных клеток пигментного эпителия (PYC VP-001 ранее показал эффективность в коррекции этой потери функции);
- Нарушается рль монослоя пигментного эпителия в гематоретинальном барьере. Барьерная функция этого монослоя создается за счет плотных перемычек, которые образуются между всеми ячейками пигментного эпителия. Если хотя бы некоторые из этих плотных перемычек выходят из строя, то целостность всего барьера нарушается - так же, как и извлечение нескольких кирпичей из стены плотины влечет за собой нарушение ее работы.
В настоящее время препарат VP-001 продемонстрировал способность восстанавливать целостность гематоретинального барьера, который нарушается у пациентов с пигментным ретинитом типа 11, в моделях из клеток, полученных от пациентов с RP11. Это показывает, что VP-001 может более комплексно решать механизмы заболевания, приводящие к потере зрения у пациентов с RP11, чем альтернативные методы лечения, протестированные на сегодняшний день. Эти данные являются первым доказательством восстановления барьерной функции монослоя пигментного эпителия и добавляют к ранее опубликованным данным об эффективности VP-001, демонстрирующим способность корректировать функциональные нарушения, наблюдаемые в отдельных клетках пигментного эпителия у пациентов с RP11.
Это достижение подчеркивает эффективность РНК-терапии компании PYC и ее отличие от методов генного редактирования ДНК при помощи аденоассоциированного вируса, которые не смогли продемонстрировать улучшение этих функциональных конечных точек при неклиническом тестировании.
Кроме результатов, поддерживающих улучшенную барьерную функцию монослоя пигментного эпителия сетчатки, испытания продемонстрировали коррекцию морфологии ("структуры" клетки) после обработки препаратом VP-001.
Компания PYC Therapeutics планирует в середине 2021 года провести испытания своего препарата на животных с целью подачи затем заявки на проведение клинического исследование в Управление США по контролю за продуктами и лекарствами (FDA) в течение первой половины 2022 года.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: PYC Therapeutics