Чтобы видеть!

Компания Rhythm Pharmaceuticals зарегистрировала  первого пациента для начинающихся в ближайшее время клинических испытаний (фаза lll) нового препарата сетмеланотида (setmelanotide), предназначенного для лечения пациентов с синдромом Барде-Бидля и синдромом Альстрема.

Обе эти болезни представляют собой редкое генетическое заболевание и имеют множество биологических сходств. Люди, страдающие от этих заболеваний, в раннем возрасте начинают испытывать ненасытный голод и страдают от сильного ожирения. Кроме этого, у таких людей начинается дегенерация сетчатки, похожая на пигментный ретинит.

Данная, ключевая фаза клинических испытаний препарата представляет собой многонациональное, открытое и неконтролируемое исследование. Предполагается, что в них примут участие 30 пациентов, в том числе около 20 пациентов с синдромом Барде-Бадля и примерно шесть пациентов с синдромом Альстрема. Все участники исследования в возрасте от шести лет и старше.

Испытания препарата будут проходить в течение 52 недель, в это время пациенты будут ежедневно получать подкожную инъекцию сетмеланотида. Исследование будет также включать в себя 14-недельный плацебо-контролируемый период.

Основной целью испытания является анализ показателей здоровья участников исследования после почти 52 недель терапии.

После завершения регистрации участников этого испытания, компания Rhythm планирует продолжить запись дополнительных пациентов для сбора новых  данных о безопасности и эффективности использования препарата для людей, живущих с этими заболеваниями.

Сетмеланотид компании Rhythm Pharmaceuticals представляет собой мощного агониста* рецепторов меланокортина-4 (MC4R), который используется для активации MC4R - основного биологического пути, который контролирует расход энергии и аппетит.

* Агонист — химическое соединение, которое при взаимодействии с рецептором изменяет его состояние, приводя к биологическому отклику.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Record Net