Новость 02.10.2023 206

Théa приобретает программы ProQR по лечению LCA10 и USH2A и планирует продолжать клиническую разработку

Препараты, известные как антисмысловые олигонуклеотиды, продемонстрировали обнадеживающие результаты в клинических испытаниях компании ProQR.

Laboratoires Théa, ведущий европейский разработчик продуктов по уходу за глазами с объемом продаж более 1 миллиарда долларов в прошлом году, приобрела у компании ProQR Therapeutics два новых препарата антисмысловых олигонуклеотидов (АСО) для лечения наследственных заболеваний сетчатки. Обе антисенс-терапии - сепофарсен и ультевурсен - продемонстрировали улучшения зрения в клинических испытаниях компании ProQR. Однако в августе 2022 года компания ProQR объявила о планах отказаться от своих офтальмологических активов. После приобретения компания Théa планирует вернуть сепофарсен и ультевурсен в клинчиескую разработку.

The RD Fund, венчурное благотворительное подразделение Фонда борьбы со слепотой, инвестировал в разработку ультевурсена и поддержал усилия компании ProQR по поиску покупателя для обоих своих офтальмологических активов.

“Мы очень рады приобретению компанией Théa сепофарсена и ультевурсена и тому, что эти многообещающие препараты продвигаются вперед в клиническую разработку, - сообщил Расти Келли (Rusty Kelley), доктор философии, управляющий директор the RD Fund. - Обладая опытом в области исследований, разработки и коммерциализации продуктов по уходу за глазами, Théa имеет хорошие возможности для продолжения продвижения этих двух программ для пациентов с данными редкими генетическими заболеваниями сетчатки”.

Сепофарсен был разработан для людей с врожденным амаврозом Лебера 10 типа (LCA10), вызванным мутацией IVS26 в гене CEP290. Некоторые пациенты в фазе 2/3 клинического испытания Illuminate компании ProQR для сепофарсена имели значительное улучшение зрения. Однако препарат не достиг ни первичной конечной точки (максимальной корригированной остроты зрения), ни вторичной точки - навигации по курсу мобильности.

Ультевурсен был разработан для людей с мутациями в 13 экзоне гена USH2A, которые являются причиной синдрома Ашера 2 типа или несиндромального пигментного ретинита. В клиническом испытании Stellar фазы 1/2 компании ProQR ультевурсен продемонстрировал улучшения максимальной корригированной остроты зрения, статической периметрии (чувствительности сетчатки) и структуры сетчатки, исследованной с помощью ОКТ.

И сепофарсен, и ультевурсен состоят из небольших кусочков генетического материала, которые вводятся в стекловидное тело. Генетический материал маскирует мутацию, вызывающую заболевание, в РНК - генетических сообщениях, которые клетки считывают, чтобы производить белки, жизненно необходимые для здоровья клеток и их функционирования. Маскировка мутации позволяет клеткам производить корректный белок.

Антисмысловые олигонуклеотиды могут быть полезны, когда большие гены заболеваний сетчатки, такие как CEP290 и USH2A, превышают вместимость вирусных систем доставки заместительных генов, что затрудняет разработку генной терапии для этих генов.

Ссылка на источник

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости в Телеграм и Вконтакте.