Участники испытаний оптогенетической терапии должны знать о значительных рисках
Хотя оптогенетика может частично восстановить зрение пациентам с тяжелой потерей зрения, существуют этические проблемы и риски, о которых должны быть осведомлены участники клинических испытаний, говорится в обзоре, опубликованном в журнале Graefe's Archive for Clinical and Experimental Ophthalmology.
"Хотя в клинические испытания поступает множество новых технологий, которые могут принести огромную пользу людям и обществу, врачи и участники испытаний должны учитывать их потенциальные краткосрочные и долгосрочные риски причинения вреда здоровью", - отмечают австралийские ученые, исследующие эту технологию.
Новая технология, такая как оптогенетика, которая использует применение света для генетического изменения клеток-мишеней, предлагает потенциал для лечения таких заболеваний, как пигментный ретинит, болезнь Паркинсона, шизофрения, аутизм и депрессия, по мнению авторов, которые подчеркивают, что участники клинических испытаний "должны быть осведомлены о большом диапазоне краткосрочных и долгосрочных рисков, чтобы они могли дать соответствующее информированное согласие".
Текущее испытание (фазы 1/2a) этой технологии направлено на оценку однолетней безопасности и переносимости одной дозы аденоассоциированного вирусного вектора для доставки генов, кодирующих оптогенетический белок. В ходе испытания участники надевали очки, которые передавали высокоинтенсивное изображение на обработанную сетчатку. Хотя это исследование предоставит важную информацию о безопасности и эффективности, исследователи отмечают, что экспрессия и функции белка могут отличаться у реципиентов, получающих одинаковые дозы.
Ученые отмечают, что
Участники, получившие определенный терапевтический ответ, могут иметь активацию только в небольших областях сетчатки, что ограничит их поле зрения. Кроме того, неизвестно, как долго будет сохраняться экспрессия белка или возникнут ли фототоксичные эффекты, поэтому терапевтическая доза может со временем разрушаться. В результате некоторым пациентам может потребоваться несколько доз для достижения терапевтического ответа. Это повышает риск потенциального иммунного ответа, который не оценивается в данном исследовании.
По словам ученых, другие опасения включают невозможность для участников выйти из испытания после прививки или искать более эффективные варианты лечения в будущем из-за необратимости оптогенетики. Они отмечают, что попытка отменить процедуру может привести к "серьезному вреду", такому как образование рубцовой ткани и хирургическая травма.
Кроме того, неожиданные последствия, такие как преждевременное прекращение испытания, могут оставить участников без необратимой прививки или без доступа к ресурсам, предоставленным испытанием для сохранения зрения, включая очки, передающие высокоинтенсивное изображение.
Австралийские исследователи пришли к выводу, что если оптогенетика будет признана эффективной и безопасной при нейродегенеративных заболеваниях, то существует большая вероятность того, что она повлияет на продолжительность жизни и траекторию развития болезни, но также может нанести ятрогенный вред, поэтому очень важно, чтобы спонсоры клинических испытаний предоставляли ресурсы и постоянную поддержку участникам. Кроме того, оптогенетические вмешательства должны по возможности распространяться государственной системой здравоохранения, чтобы "обеспечить справедливый и равноправный подход ко всем слоям населения, устраняя потенциальную несправедливость при назначении лечения".
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.
Источник: Healio