Чтобы видеть!

Несколько компаний объявили промежуточные результаты исследования новых методов генной терапии, направленных на лечение заболеваний сетчатки глаз, которые на сегодняшний день не имеют лечения.

• Компания Editas Medicine объявила о новостях, которые касаются фазы 1/2 клинических испытаний метода редактирования генов на основе CRISPR (EDIT-101), используемого для лечения врожденного амавроза Лебера типа 10 (LCA10). LCA10 вызывает тяжелую потерю зрения в раннем детстве и вызывается мутацией в гене CEP290.
  Компания Editas Medicine, которая является спонсором этого исследования, объявила о положительных ранних результатах этого испытания, направленного на обеспечение безопасности лечения. Примечательно, что у шести пациентов, прошедших лечение, не было зарегистрировано никаких серьезных побочных эффектов. Также были получены первые свидетельства того, что у некоторых пациентов через три-шесть месяцев после лечения улучшилось зрение. Это включало улучшение остроты зрения с наилучшей коррекцией, чувствительности сетчатки и способности к навигации. Поскольку в испытаниях фазы 1/2 участвует мало пациентов, еще слишком рано делать выводы о том, что лечение работает. Однако, основываясь на этих многообещающих результатах, компания Editas начала набор новых пациентов в исследование и будет оценивать эффективность и безопасность более высокой дозы препарата.
• Компания MeiraGTx также представила обновленную информацию о клиническом испытании фазы 1/2, в ходе которого тестируется генно-заместительная терапия для лечения Х-сцепленного пигментного ретинита, вызванного мутациями в гене RPGR.
  Через двенадцать месяцев после лечения в глазе, получившем генную терапию, не отмечено ухудшения зрения, измеренное по чувствительности сетчатки и полю сетчатки, в то время как в глазе, не получавшем лечения, продолжалась дегенерация сетчатки. Компании MeiraGtx и Janssen Pharmaceuticals сейчас набирают участников для более крупного испытания фазы 3, которое позволит получить больше данных об эффективности этой генной терапии.
• Одновременно компания AGTC также объявила о наборе мужчин в возрасте от 8 до 50 лет для участия в клиническом испытании генной терапии для лечения Х-сцепленного пигментного ретинита.
• Компания Apellis Pharmaceuticals объявила результаты фазы 3 испытаний потенциального препарата (пегцетакоплан) для лечения географической атрофии. Географическая атрофия — это форма сухой возрастной макулярной дистрофии (ВМД), которая вызывает прогрессирующую потерю зрения. В настоящее время не существует лечения или способа излечения этого заболевания. В данном исследовании проверялось, может ли пегцетакоплан уменьшить прогрессирование географической атрофии, измеряемое по площади сетчатки, пораженной болезнью. В ходе двух крупных исследований, спонсируемых компанией Apellis, были получены противоречивые результаты. В одном исследовании ученые наблюдали значительное снижение прогрессирования географической атрофии по сравнению с глазами, не получавшими лечения. Однако второе исследование не показало такого снижения, и неясно, почему возникло такое расхождение. Компания Apellis заявила, что представит свой препарат на утверждение FDA, хотя разница в результатах двух исследований может осложнить процесс утверждения.

Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.

Источник: Fighting Blindness Canada