10 лучших материалов на сайте "Чтобы видеть!" за 2020 год
Вот и закончился 2020 год, который не только отметился масштабным кризисом в здравоохранении, но и принес нам новые надежды, новые известия из лабораторий компаний, разрабатывающих лечение для наследственных заболеваний сетчатки глаз.
В этом году мы опубликовали много интересных новостей, которые свидетельствуют о том, что в сфере разработки лечения таких заболеваний сделан прорыв, в первую очередь в области генетической терапии и методов лечения с использованием стволовых клеток. Целый ряд новых препаратов уже находятся на стадии клинических исследований, и мы их постоянно отслеживаем, публикуя информацию на страницах нашего сайта. Сейчас предлагаем вам вспомнить все самые интересные материалы, которые мы представили вам в прошедшем году и которые привлекли внимание самого большого количества читателей.
Итак, 10 самых интересных новостей из "Чтобы видеть!" за 2020 год.
Впервые в истории пациенту успешно трансплантировали клетки, позволяющие восстановить зрение
Первая в мире трансплантация зрительных клеток, полученных из индуцированных плюрипотентных стволовых клеток, для лечения пациента с пигментным ретинитом, была проведена без осложнений, сообщила в октябре японская исследовательская группа из офтальмологической больницы города Кобе.
В ходе клинических испытаний стволовые клетки, выращенные из клеток крови здорового донора, были преобразованы в трехмерную ткань сетчатки, а затем изготовлены в виде миниатюрной "заплатки" диаметром в 1 миллиметр и толщиной 0,2 миллиметра, содержащей фоторецепторные клетки. Далее…
Эффективность эмиксустата при болезни Штаргардта зависит от дозировки
Результаты 2 фазы многоцентрового исследования показали дозозависимую эффективность препарата (product candidate) эмиксустата (emixustat hydrochloride) у пациентов с макулярной атрофией, связанной с болезнью Штаргардта. Доза 10 мг показала почти полное подавление важного фермента - белка 65 в пигментном эпителии сетчатки глаз и поэтому была выбрана для продолжающегося исследования фазы 3.
Препарат разработан японской компанией Acucela.
Эти результаты позволили определить выбор дозы для 3-й фазы продолжающегося 24-месячного исследования. Главные результаты ожидаются в третьем квартале 2022 года. Далее…
ReNeuron сообщает о позитивных результатах разработки лечения пигментного ретинита
Компания ReNeuron объявила, что в США начато расширенное клиническое исследование (расширенная фаза 2а) препарата-кандидата для клеточной терапии на основе прогениторных стволовых клеток сетчатки hRPC, предназначенной для лечения пациентов с пигментным ретинитом.
В этой фазе принимают участие пациенты с обширным повреждением сетчатки глаз и минимальным остаточным зрением.
В заявлении компании говорится:
Мы ожидаем, что это расширенное исследование фазы 2a позволит получить достаточные данные для того, чтобы во второй половине 2021 года получить одобрение регулирующих органов и начать ключевое клиническое исследование с нашим кандидатом на клеточную терапию на основе hRPC.
Испытания препарата компании ProQR для лечения синдрома Ашера проходят успешно
Промежуточные результаты фазы 1/2 клинического испытания препарата-кандидата QR-421a показали первые доказательства его эффективности для лечения наследственного заболевания - синдрома Ашера. Примерно четверть пациентов, принимавших участие в исследовании, демонстрирую признаки улучшения практически по всем измеряемым показателям.
В исследовании принимают участие взрослые пациенты, потерявшие зрение из-за мутаций в экзоне 13 гена USH2A. Далее…
Ученые из российской компании «Сириус» разрабатывают генную терапию для лечения пигментного ретинита
В Научно-технологическом университете «Сириус» разработают первую российскую технологию генной терапии наследственной дистрофии сетчатки – пигментного ретинита. Ученые предлагают точечно вводить в сетчатку глаза препарат со здоровым геном. Проект занял первое место в конкурсе форума «Открытые инновации» Patents Power 2020 и получил поддержку Фонда «Сколково» и компании Bayer.
Для проекта ученые «Сириуса» выбрали ген AIPL1, поскольку он вызывает одну из форм наследственных дистрофий сетчатки и при этом достаточно удобен для данной технологии. Далее…
jCyte сообщает о многообещающих результатах 2 фазы клинических испытаний клеточной терапии для пигментного ретинита
Американская биотехнологическая компания jCyte объявила о том, что в ходе фазы 2b клинических испытаний ее новая клеточная терапия для людей с пигментным ретинитом и смежными заболеваниями показала обнадеживающие результаты. Компания планирует начать третью фазу клинических испытаний в 2021 году.
Новый метод jCyte — это инъекция клеток-предшественников сетчатки человека (прогениторных стволовых клеток) в стекловидное тело глаза. Целью лечения является сохранение или возможное восстановление зрения у людей с пигментным ретинитом и связанными с ними заболеваниями, независимо от мутировавшего гена, вызывающего заболевание. Далее…
NuEyes выводит на рынок новую версию своих очков для слабовидящих
Компания NuEyes объявила о выводе на рынок новой версии своих беспроводных «умных» очков для слабовидящих людей - устройства Pro 2, созданного на базе очков смешанной реальности Х2 MR фирмы ThirdEye.
Воспользовавшись такими очками люди с серьезными нарушениями зрения, которые сегодня не поддаются лечению, такие как возрастная макулярная дистрофия, глаукома и пигментный ретинит, теперь могут воспользоваться технологией "умных" очков дополненной реальности для улучшения своей повседневной жизни.
Пользователи очков могут использовать голосовые команды для увеличения близких и далеких объектов, изменения контрастности и применения оптического распознавания символов. Устройство использует микрофоны с двойным шумоподавлением для обеспечения четкости аудиокоманд.
Очки уже поступили в продажу. Далее…
Новая технология создания бионических имплантатов будет испытываться в космосе
Компания LambdaVision решила проверить, как микрогравитация может повлиять на производство ее искусственной сетчатки. Новый продукт компании предназначен для пациентов с пигментным ретинитом.
Специалисты LambdaVision создают искусственную сетчатку глаза, используя чередующиеся слои светочувствительного белка под названием бактериородопсин и полимера на подложке, широко используемой в медицинской технике. Имплантат предназначен для замены погибших фоторецепторов пациента на белки, способных поглощать и преобразовывать свет в сигналы, посылаемые в мозг. Далее…
Ученые успешно тестируют новый способ проведения генной терапии болезни Штаргардта
Американские ученые из Западного резервного университета Кейса использовали уникальный метод генной терапии для лечения болезни Штаргардта. Используя в качестве носителей вместо обычно применяемых аденоассоциируемых вирусов химически модифицированные липиды, они добились того, что развитие болезни остановилось в животных моделях на период восемь месяцев после проведения лечения.
Таким образом ученые смогли решить проблему ввода генетического материала в клетки для компенсации мутировавших генов. До сих пор это было сложно, поскольку ген, ассоциирующийся с болезнью Штаргардта, известный как ген ABCA4, оказался слишком большим, чтобы использовать в качестве носителя аденоассоциируемый вирус. Далее...
Впервые внутри живого человека провели процедуру CRISPR-редактирования генома
Недавно американские ученые впервые использовали технику генного редактирования CRISPR непосредственно в человеческом организме. Новое лечение было осуществлено в Университете здоровья и науки штата Орегон с помощью субретенальной инъекции у пациента с врожденным заболеванием - амаврозом 10 Лебера (LCA10). Этот вариант лечения был выбран в связи с тем, что вирусные векторы, используемые для аугментации генов, слишком малы для генов, которые связаны с заболеванием LCA10.
Тот факт, что редактирование генов проводилось внутри живого человека, является знаковым моментом в области редактирования генов, и особенно для понимания клинического потенциала ферментов CRISPR.
В исследовании нового метода лечения примут участие 18 взрослых и детей, и планируется, что этот эксперимент будет завершен к 2024 году.
Хотите больше новостей? Подпишитесь на наши новости на Facebook и Вконтакте.