Начаты тестовые испытания нового лекарства от болезни Штаргардта
Японская компания Acucela объявила, что начала тестирования нового лекарственного препарата, предназначенного для лечения болезни Штаргардта. В настоящее время участие в испытаниях эмиксустата (emixustat hydrochloride) принимает первый пациент. Затем еще примерно 30 человек присоединятся к испытаниям препарата в 4 или 6 клиниках на территории США. Пациенты будут случайным образом поделены на группы, которые будут получать разную дозировку препарата (2.5 мг, 5 мг или 10 мг). Каждый из испытуемых в течение одного месяца будет ежедневно орально принимать свою дозу лекарства.
В этих исследованиях будет оцениваться эффективность препарата, а также его фармакодинамика, безопасность и переносимость.
Эмиксустат модулирует визуальный цикл путем значительного снижения накопления вредоносного для сетчатки вещества A2E - побочного продукта преобразования витамина А, которое вызывает гибель клеток фоторецепторов. Этот продукт может накапливаться в сетчатке в виде гранул липофусцина и вызывать таким образом отмирание клеток сетчатки.
Действие препарата обеспечивается за счет подавления важного фермента - белка 65 в ретинальном пигментном эпителии (RPE65), что снижает доступность продуктов переработки витамина А, которые затем преобразуются в предшественников A2E.
Это лекарство уже тестировалось, начиная с 2008 года (фазы 1/2), как препарат для лечения сухой макулярной дистрофии, и недавно получило статус орфанного* препарата от американских регулирующих органов.
* Орфанные заболевания - заболевания, затрагивающие небольшую часть популяции. Для стимуляции их исследований и создания лекарств для них обычно требуется поддержка со стороны государства. В США и Европейском союзе облегчен вывод орфанных лекарств на рынок и существуют иные финансовые стимулы, например, более длительный период эксклюзивной продажи.
Источник: PreventBlindness.org