Новость 23.04.2018 419

Ophthotech начала тестирование на людях новой терапии для болезни Штаргардта

Биофармацевтическая компания Ophthotech начала клинические испытания (фаза 2b) своего препарата Zimura, предназначенного для лечения людей, страдающих от болезни Штаргардта, вызванной мутацией гена ABCA4. Это исследование пройдет с участием 120 пациентов сразу в более, чем 30 клиниках.

Этот же препарат сейчас тестируется в рамках клинического иследования с участием людей, страдающих от сухой и влажной формы возрастной макулярной дистрофии и идиопатической полиповидной хориоидальной васкулопатии* - заболевания сетчатки, обычно возникающий в позднем возрасте.

Применяется Zimura с помощью интравитреальной инъекции**, которые обычно производятся в кабинете врача.

Терапия Ophthtech заключается в подавлении активности системы комплемента - комплекса сложных белков, постоянно присутствующих в крови. Это каскадная система ферментов, предназначенная для защиты организма от действия чужеродных агентов. Сверхактивная система комплемента связана с развитием заболеваний сетчатки, таких как возрастная макулярная дистрофия и болезнь Штаргардта. Система комплемента является частью нашей иммунной системы и обычно защищает наше тело от вредоносных бактерий. Однако она может также атаковать и здоровые клетки, что приводит к возникновению заболевания сетчатки или другим болезням. Zimura блокирует протеин системы комплемента, известный как C5. В лабораторных исследованиях подавление C5 предотвращало дегенерацию сетчатки.

* Идиопатическая полиповидная хориоидальная васкулопатия (ИПХВ) — заболевание, характеризующееся возникновением патологически измененных хориоидальных сосудов с неравномерным калибром, дилатациями и нарушенным кровотоком в относительно маленьких, локальных зонах.

** Интравитреальная инъекция — метод введения лекарственных средств напрямую в стекловидное тело. Инъекции делаются специалистом-офтальмологом при заболеваниях сетчатки и макулы в определённые области.

Источник: Blindness.org