Чтобы видеть!

Исследователи из частного исследовательского университета Кейс Вестерн Резерв (США) разработали наночастицы, способные нести на себе гены, которые могут внедряться в целевые клетки и предотвращать потерю зрения у мышей с человеческой формой врожденного амавроза Лебера. Это заболевание является одной из основных причин потери зрения у детей и от него страдают примерно 2-3 младенца из 100 000 новорожденных детей.

Хотя это исследование касалось одной из форм этого заболевания, в частности, амавроза Лебера 2, ученые, участвующие в этом исследовании, полагают, что эта технология может с таким же успехом использоваться и для лечения других форм этой болезни, а также других наследственных заболеваний сетчатки, которые приводят к слабовидению и слепоте.

У детей с амаврозом Лебера 2 мутирует ген RPE65, что вызывает серьезную потерю зрения сразу после рождения. Мутировавший ген препятствует образованию белка RPE65 в пигментном эпителии сетчатки, клеточном слое, который очень важен для защиты фоторецепторов. Этот белок является важной составляющей визуального цикла, который преобразует свет в электрические сигналы, попадающие в мозг.

Американские ученые создали на основе липидов* наночастицы (получившие название ECO), которые применяются для доставки "правильных" генов RPE65 в клетки пигментного эпителия. Наночастица использует белок, присутствующий в глазу, как якорь и выделяет ген только после прикрепления к нему.

В основном, для доставки генов, используемых при подобной терапии, большинство ученых используют модифицированные вирусы (аденоассоциированные вирусы**). Но иногда эти гены чересчур большие, чтобы вирус их мог перенести. А вот частицы ECO способны нести подобный груз.

Внешняя часть наночастицы покрыта нуклеиновыми кислотами, которые выступают в качестве целевых агентов, обеспечивая доставку генов в сетчатку и облегчая их поглощение клетками пигментного эпителия.

Крупное достоинство этого метода заключается в том, что он позволяет локализовать лекарство непосредственно в клетках фоторецепторов, щадя от этого воздействия почки и печень пациента.

Тестирование нового метода показало значительное увеличение индуцированной светом электрической активности между глазами и мозгом мыши, что свидетельствует о том, что фоторецепторы функционировали, как это и должно быть в нормальном визуальном цикле.  У подвергнутой таком лечению мыши терапевтический эффект наблюдался в течение 120 дней. У< контрольных мышей при этом не было замечено никакого улучшения.

Американские ученые, разработавшие эту технологию, полагают, что ее можно использовать и для лечения зрения, пострадавшего от возраста или повреждения. В настоящее время они также проводят исследования эффективности ECO для лечения других наследственных заболеваний, таких как болезнь Штаргардта

* Липиды - группа природных органических соединений, включающая жиры и жироподобные вещества. Молекулы простых липидов состоят из спирта и жирных кислот, сложных - из спирта, высокомолекулярных жирных кислот и других компонентов. Содержатся во всех живых клетках.

** Аденоассоциированный вирус - малый вирус, инфицирующий клетки человека. Вирус не вызывает заболевания у человека и, соответственно, вызывает слабый иммунный ответ. Этот вирус может встраивать свой геном в геном хозяина. Эти особенности делают его особенно привлекательным кандидатом для создания вирусных векторов для генной терапии.

Источник: Medical Express