Новости

Coave сообщила об обнадеживающих результатах клинического испытания фазы 1/2 генной терапии PDE6B Компания расширяет исследование для набора более молодых пациентов с менее запущенной формой заболевания Coave Therapeutics, французская биотехнологическая компания, объявила, что ее генная терапия для людей с пигментным ретинитом, вызванным мутациями в гене PDE6B, улучшила зрительную функцию чер 17.07.2023 119 Читать далее
Препарат BF844 может помочь при лечении синдрома Ашера 3 типа Usher III Initiative представила доклад на Конгрессе лекарственных средств для лечения редких заболеваний 2023 года (Orphan Drug Congress), конференции для лидеров фармацевтической и биотехнологической промышленности, регулирующих органов, защитников прав пациентов, покупателей, инвесторов и поставщ 10.07.2023 106 Читать далее
Результаты опроса Опыт коррекции слабовидения Этот опрос был разработан МОО «Чтобы видеть!», чтобы узнать о том, как пациенты, живущие с дистрофией сетчатки, и их семьи получают доступ к услугам коррекции слабовидения. Коррекция слабовидения – это подбор оптических (очки, бинокли, монокуляры) и/или электронных (видеоувеличители) средств, при не 07.07.2023 49 Читать далее
Результаты опроса Опыт генетического тестирования   Этот опрос был разработан МОО «Чтобы видеть!», чтобы узнать о том, как пациенты, живущие с наследственной дегенерацией сетчатки, и их семьи получают доступ к услугам генетического тестирования и консультирования. Результаты этого опроса могут помочь людям, которые хотят пройти генетичес 07.07.2023 18 Читать далее
Beacon Therapeutics будет развивать препараты для лечения X-сцепленного пигментного ретинита, колбочко-палочковой дистрофии и сухой ВМД Новая генная терапия X-сцепленного пигментного ретинита, приобретенная у AGTC, является ведущей клинической программой компании Beacon Beacon Therapeutics, компания, сконцентрированная на развитии препаратов генной терапии для заболеваний сетчатки, получила 96 миллионов евро (120 миллионов долларов 03.07.2023 128 Читать далее
AGTC планирует дальнейшую клиническую разработку генной терапии ахроматопсии (CNGB3) Получены обнадеживающие промежуточные результаты пациентов-детей с мутациями в гене CNGB3 Applied Genetic Technologies Corporation (AGTC), разработчик препаратов генной терапии для лечения заболеваний сетчатки и других редких заболеваний, сообщила о продолжительных и обнадеживающих результатах у 26.06.2023 170 Читать далее
Безопасно и эффективно: ученый Сеченовского Университета рассказал на ПМЭФ о разработке препаратов на основе вирусных векторов Сегодня использование вирусных векторов позволяет создавать безопасные и эффективные препараты для борьбы с широким спектром заболеваний, включая наследственные и онкологические. О разработках в этой области рассказал в рамках дискуссии «Генная терапия: будущее начинается сегодня» Петербургского меж 19.06.2023 16 Читать далее
Достижения в исследованиях наследственного амавроза Лебера Подборка от Фонда борьбы со слепотой FDA одобрило восстанавливающую зрение генную терапию компании Spark Therapeutics Генная терапия компании Spark Therapeutics, восстанавливающая зрение у пациентов с мутациями в гене RPE65, получила маркетинговое одобрение от Управления по санитарному надзору 19.06.2023 104 Читать далее
Последние достижения в исследованиях возрастной макулярной дегенерации Пищевые добавки снижают риск развития ВМД Исследование возрастных заболеваний глаз AREDS (The Age-Related Eye Disease Study) - знаменательное исследование, проведенное Национальным институтом глаза (NEI), - показало, что антиоксидантные добавки могут замедлить прогрессирование ВМД. Разработка ARE 13.06.2023 222 Читать далее
Генно-независимая генная терапия демонстрирует эффективность при пигментном ретините, ассоциированном с генами NR2E3 и RHO 16 апреля, 2023 Виктория Джонсон Все глаза, получившие лечение, имеют стабильные или улучшенные показатели теста MLMT через 6-9 месяцев после лечения Генная терапия OCU400 компании Ocugen продемонстрировала предварительные положительные данные у пациентов с пигментным ретинитом (ПР), ассоци 05.06.2023 183 Читать далее
Генная терапия врожденного амавроза Лебера ATSN-101 в фазе 1/2 продемонстрировала эффективность при самой высокой дозе 4 апреля 2023г. Мэтт Хоффман Адено-ассоциированная вирусная генная терапия компании Atsena Therapeutics оценивается на 15 пациентах с врожденным амаврозом Лебера, вызванным биаллельными мутациями в гене GUCY2D, в 5 когортах с различными дозами. Ожидается, что дополнительные данные будут предст 29.05.2023 118 Читать далее
Генная терапия компании HuidaGene для лечения врожденного амавроза Лебера (LCA2) получила статус орфанного препарата 3 апреля 2023г Виктория Джонсон В феврале 2023 года первый пациент получил дозу препарата HG004 в рамках клинического испытания по лечению RPE65-LCA2 FDA присвоило статус орфанного (ODD) препарату генной терапии HG004 компании HuidaGene, исследуемого для лечения врожденного амавроза Лебера 22.05.2023 84 Читать далее
Endogena Therapeutics: исследование повышения дозы для оценки безопасности/переносимости и эффективности EA-2353 у субъектов с пигментным ретинитом 04.05.23г. Летом 2022 года Endogena запустила первую дозу фазы 1/2a исследования EA-2353 при пигментном ретините (RP) . Endogena пытается активировать стволовые клетки в сетчатке с помощью EA-2353, который использует новый низкомолекулярный подход, надеясь производить и заменять потерян 22.05.2023 112 Читать далее
ОТЛИЧНЫЕ НОВОСТИ ПО ГЕНУ USH2A (СИНДРОМ АШЕРА) и АВСА4 (БОЛЕЗНЬ ШТАРГАРДТА) Вчера, 18.05.23 года, состоялась неформальная рабочая встреча между представителями МОО "Чтобы видеть!" И сотрудниками лаборатории Сеченовского Университета, в которой разрабатываются новые средства лечения на основе вирусов. Александр Малоголовкин, заведующий лаборатории молекулярной вирусологии 19.05.2023 412 Читать далее
Генная терапия наследственной оптической нейропатии Лебера продолжает демонстрировать эффективность и безопасность через 3 года после лечения 14 марта, 2023 Ной Стэнсфилд (Noah Stansfield) Компания GenSight Biologics сообщила, что у 73% пациентов, получивших билатеральные инъекции препарата Lumevoq, острота зрения улучшилась как минимум на 15 букв по ETDRS по сравнению с наихудшим зафиксированным значением максимальной корригированн 24.04.2023 183 Читать далее