Новость 07.02.2018 1350

4 основные тенденции 2018 года в сфере лечения наследственной дистрофии сетчатки

2017 год закончился триумфально - наконец получено официальное разрешение регулирующих органов здравоохранения (пока только в США) на использование генетической терапии для лечения наследственного дегенеративного заболевания сетчатки.  Вообще, прошедший год отметился многими достижениями, это и впервые проведенное клиническое испытание терапии для лечения макулярной дистрофии с помощью перепрограммированных стволовых клеток и многое другое, о чем мы недавно писали.

Теперь мы хотим вас познакомить с четырьмя тенденциями, которые мы сможем наблюдать в 2018 году в сфере лечения и исследований дегенеративных заболеваний сетчатки.

  1. Генная терапия скора станет доступна для пациентов. Недавнее разрешение на использование генной терапии с помощью препарата Luxturna при лечении заболевания сетчатки означает, что этот метод лечения больше не является экспериментальным, а получил официальный статус, поскольку прошел все научные, медицинские и формальные проверки. Это был длинный путь, который стоил разработчикам огромных денег и занял много лет. Но теперь, идущие следом смогут воспользоваться опытом компании Spark Therapeutics, особенно учитывая, что и специалисты регулирующих органов также чему-то за это время научились. И теперь мы надеемся увидеть получение аналогичного статуса для Luxturna и в других странах, а также выход на финишную прямую и других методов генетической терапии.
  2. Количество клинических исследований будет возрастать. Список клинических исследований различных методов лечения наследственных заболеваний сетчатки и возрастной макулярной дистрофии из года в год увеличивается, и мы полагаем, что эта тенденция сохранится и в 2018 году. Тем более, что в последнее время появились новые инструменты генного редактирования, инновационные технологии использования стволовых клеток, а также примеры использования современных достижений электроники и информационных технологий для создания имплантатов в глаз.
  3. Мы увидим первые результаты разработки комбинированной терапии. За последние десять лет были созданы лекарства, такие как Lucentis, Eylea и Avastin, которые полностью изменили лечение влажной возрастной макулярной дистрофии. Эти лекарства работают за счет блокирования действия молекулы, известной как фактор роста эндотелия сосудов*, что позволяет остановить развитие болезни. И хотя подобные препараты уже эффективны, ведутся работы по созданию лучшего решения.
    В 2017 году компаниями Bayer и Regeneron велась разработка новых антител (angiopoeietin2, Ang2), которые должны использоваться в лечении совместно с существующим препаратом Eylea. В конце прошлого года была завершена 2 фаза исследования, которое показало, использование этих двух препаратов вместе не дает заметных преимуществ. Несмотря на эту неудачу, мы прогнозируем, что мы увидим еще больше попыток разработать комбинированную терапию, которые буду основаны на успехе существующих лекарств для лечения возрастной макулярной дистрофии.
  4. От CRISPR к ASO - различные формы генного редактирования для лечения глазных заболеваний. В прошлом году во всем мире с языка ученых не сходило слово CRISPR, означающее технологию точного редактирования генов, позволяющая упростить и процесс редактирования ДНК. Сегодня уже две компании работают над новыми методами лечения, использующими технологию CRISPR для того, чтобы исправить мутации, которые являются причиной амавроза Лебера 10 и синдрома Ашера 2а. И, хотя этот терапевтический подход еще не столь хорошо разработан, как традиционная генная терапия, которая лечит генетические заболевания, вводя новую функциональную копию гена в клетки, где она необходима, мы ожидаем, что она будет продолжать развиваться в 2018 году.
    В этом году мы будем наблюдать и разработку лечения на базе технологии ASO (antisense oligonucleotides)**, в котором также используется метод редактирования генов. Но здесь, вместо того, чтобы изменять последовательность ДНК, как это делается с помощью CRISPR, лечение осуществляется путем исправления генетического дефекта в РНК. При таком лечении можно восстановить нормальную функциональность белка, нарушение которой часто связано с разрушением клеток сетчатки. Уже сейчас компания ProQR тестирует в клинике подобную терапию для лечения амавроза Лебера 10 и планирует разработать аналогичное решение и для других наследственных заболеваний сетчатки глаза.

* Фактор роста эндотелия сосудов ( Vascular endothelial growth factor) — сигнальный белок, вырабатываемый клетками для стимулирования васкулогенеза (образование эмбриональной сосудистой системы) и ангиогенеза (рост новых сосудов в уже существующей сосудистой системе).

** «Антисмысловой» олигонуклеотид (Antisense oligonucleotides), который предполагается использовать в качестве лекарственного средства, представляет собой короткий отрезок РНК, который может связываться с соответствующим ему определенным участком мРНК и включать/выключать синтез белка, участвующего в развитии болезни,  подавляя тем самым патологический процесс.

Источник: FFB