Новости

PulseSight Therapeutics запускает разработку невирусной генной терапии тяжелых заболеваний сетчатки с использованием минимально инвазивной технологии доставки Уникальная запатентованная платформа невирусной генной терапии с минимально инвазивной технологией доставки, обеспечивающая длительную экспрессию генов и благоприятное их распределение в сетчатке. Действие платформы направлено на лечение возрастной макулярной дегенерации (ВМД), включая влажную 25.03.2024 141 Читать далее
Разработан новый метод лечения, позволяющий значительно замедлить прогрессирование заболеваний сетчатки, вызывающих слепоту Предоставлено National Research Council of Science and Technology   Схематическая иллюстрация вводимого шприцем противовоспалительного гидрогеля для подавления воспалительной микроглии с целью предотвращения гибели фоторецепторов при пигментном ретините. a) Противовоспалительный г 18.03.2024 338 Читать далее
Генная терапия 4D-150 компании 4D Molecular Therapeutics для лечения влажной ВМД снижает потребность в anti-VEGF инъекциях При 24-недельном анализе у пациентов, получивших высокую дозу препарата, наблюдалось снижение частоты anti-VEGF инъекций на 89% в год. Аршад Ханани (Arshad Khanani), доктор медицинских наук, директор по клиническим исследованиям и директор Fellowship at Sierra Eye Associates. Фото: Sierra 11.03.2024 182 Читать далее
Компания jCyte объявила о планах запустить фазу 3 клинических испытаний клеточной терапии для пигментного ретинита jCells® компании, известные как ретинальные клетки-предшественники, разработаны для сохранения фоторецепторов у людей с пигментным ретинитом и другими заболеваниями сетчатки. Биотехнологическая компания jCyte после успешного совещания по планированию с Управлением по санитарному надзору за качест 04.03.2024 236 Читать далее
«ВАЖНО НЕ ВЫРАБОТАТЬ У РЕБЕНКА ИНВАЛИДНОЕ ПОВЕДЕНИЕ» — ПРЕЗИДЕНТ МОО «ЧТОБЫ ВИДЕТЬ!» КИРИЛЛ БАЙБАРИН В России живет почти 6 миллионов человек с нарушениями зрения. Среди них есть люди с очень редкими, малоизученными и пока неизлечимыми заболеваниями: амаврозом Лебера, болезнью Штаргардта, пигментным ретинитом. Долгое время эти диагнозы звучали как приговор, но научные разработки и новые технологии 29.02.2024 236 Читать далее
Компания Beacon Therapeutics сообщает об обнадеживающих промежуточных результатах клинических испытаний фазы 2 генной терапии X-сцепленного пигментного ретинита Компания планирует начать фазу 2/3 клинических испытаний в первой половине 2024 года. Компания Beacon Therapeutics сообщила об улучшении зрения у пяти из восьми пациентов, получивших высокую дозу генной терапии Х-сцепленного пигментного ретинита (XLRP) в ходе клинического исследования 2 фазы SKYL 26.02.2024 217 Читать далее
Экспертный совет Фонда «Круг добра» добавил в перечень заболеваний хроническую реакцию «Трансплантат против хозяина» и Атрофию зрительного нерва Лебера. На очередном заседании экспертный совет Фонда «Круг добра» одобрил расширение перечня заболеваний за счёт хронической реакции «Трансплантат против хозяина» (РТПХ) и Атрофии зрительного нерва Лебера (НОНЛ), а также вынес на утверждение попечительским советом Фонда «Круг добра» препараты Белумосудил ( 22.02.2024 181 Читать далее
Ascidian запускает клинические испытания РНК-терапии болезни Штаргардта ACDN-01 - единственный генетический препарат для лечения болезни Штаргардта, находящийся в клинической разработке. Компания Ascidian Therapeutics получила разрешение от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США на запуск фазы 1/2 клинических испытаний РНК 19.02.2024 335 Читать далее
Первый пациент получил генную терапию KH631 для лечения влажной ВМД в ходе клинического испытания фазы 1 27 ноября 2023 Мэтт Хоффман (Matt Hoffman) Генная терапия от компаний Chengdu Origen Biotechnology и Vanotech, доставляемая с помощью аденоассоциированного вирусного вектора, оценивается в клиническом исследовании фазы 1 VAN-2201 (NCT05657301) на 25 пациентах, поделенных на 5 групп в зависимос 12.02.2024 139 Читать далее
ЧТО ТАКОЕ НЕЙРОПАТИЯ ЛЕБЕРА И КАК УЧЕНЫЕ «СИРИУСА» ПРЕДЛАГАЮТ ЕЕ ЛЕЧИТЬ Из 6 тыс. наследственных патологий многие крайне тяжелые долгое время оставались неизлечимыми, в том числе лишающая зрения нейропатия Лебера. Но с появлением метода генной терапии у страдающих от этой болезни появился шанс. Расскажем, что это за болезнь и как ученые «Сириуса» разработали уникальный 07.02.2024 92 Читать далее
Недавно обнаруженное нанотело может помочь в лечении пигментного ретинита Группа ученых из Калифорнийского университета в Ирвайне считает, что обнаружила специальное антитело, которое может помочь при лечении пигментного ретинита - заболевания, которое вызывает потерю центрального, ночного и цветового зрения. Исследование “Структурная основа аллостерической модуляции* 05.02.2024 157 Читать далее
Atsena Therapeutics объявляет о положительных данных о безопасности и эффективности клинического испытания препарата ATSN-101 у пациентов с врожденным амаврозом Лебера Atsena Therapeutics объявляет о положительных 12-месячных данных о безопасности и эффективности продолжающегося клинического исследования фазы I/II ATSN-101 у пациентов с врожденным амаврозом Лебера, вызванным биаллельными мутациями в GUCY2D (LCA1). ATSN-101 через 12 месяцев после лечения хорошо 29.01.2024 294 Читать далее
Гильдеуретинол компании Alkeus Pharmaceuticals остановил прогрессирование болезни Штаргардта согласно промежуточным данным У всех трех пациентов, получавших лечение в течение двух и более лет, не наблюдалось симптомов и прогрессирования заболевания при приеме гильдеуретинола. TEASE-3 - это первое клиническое исследование ранней стадии болезни Штаргардта, основной причины наследственной слепоты у детей и молодых люд 22.01.2024 175 Читать далее
Компания Ocugen согласовала с FDA ключевые аспекты клинического испытания фазы 3 генной терапии OCU400 21 декабря 2023 г. Малверн, Пенсильвания, 21 декабря 2023 г. (GLOBE NEWSWIRE) – Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN), биотехнологическая компания, занимающаяся открытием, разработкой и коммерциализацией новых генных и клеточных методов лечения и вакцин, объявила, что получила согласование от FDA по ключев 15.01.2024 182 Читать далее
В России создали слабозаметную для иммунитета генную терапию от болезни сетчатки Она представляет собой модифицированную версию аденоассоциированного вируса AAV9, который широко используется при разработке генной терапии ТАСС, 22 декабря. Российские исследователи разработали генную терапию, которая вызывает относительно слабую реакцию со стороны врожденного иммунитета и котор 25.12.2023 218 Читать далее